近日，一款治療脊髓性肌肉萎縮癥(下稱SMA)的藥物Spinraza(中文名諾西那生鈉，下稱S藥)引起公眾熱議，原因是該藥在澳大利亞售價為41澳元(約合人民幣205元)，在國內的價格竟高達70萬人民幣一針，導致患者家庭處境艱難。
SMA是一種基因突變的常染色體隱性遺傳病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。由于運動功能受損，肌肉無力，患者不能坐立行走，重癥者的生命里程不足兩年。1/10000的發病率讓SMA成為較為常見的罕見病，給無數家庭帶來深深的痛苦。早在2018年5月，SMA就被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》中。
風頭浪尖的S藥，則是美國百健(Biogen)研發，全球首個SMA精準靶向治療藥物。自從2016年在美國上市，S藥先后在歐盟、日韓等國家獲批用于治療SMA。
2019年2月25日，百健和昆泰聯合提交的S藥注射液(諾西那生鈉注射液)在中國的上市申請(JXHS1800032)獲得國家食藥監局正式批準，在國內的整個審批周期不到六個月，并于4月28日正式上市，成為國內首個能治療SMA的藥物。目前已經有部分試點醫院開始嘗試這種療法，但還沒有納入國家醫保體系。
而另外兩種治療SMA的藥物——羅氏的R藥(Risdiplam)和諾華的Z藥(Zolgensma)均未在國內上市。和S藥一樣，上述兩種藥物也是公認的“天價藥”。
專利保護期內，S藥價格由百健自行定價，因此在全球價格都居高不下。不同國家或地區的衛生部門只能進行相應的衛生經濟評估，再和藥企談判，計算出使用新療法將為患者帶來額外健康和生活質量的費用，制定最優方案。相當多的國家或地區，通過基金會或高成本醫療補償系統，實現了這種“天價藥”的全額報銷。
2017年， 23歲的香港患者周佩珊以僅余可活動的兩根手指撰寫引入罕見病新藥計劃書，向林鄭月娥發表公開信。之后香港特區政府通過“特別用藥計劃”將部分罕見病藥納入醫管局藥物清單，有經濟困難的病人可以向撒瑪利亞基金或關愛基金的醫療援助項目請相關藥費資助。
撒瑪利亞基金及關愛基金是香港特區政府一直以來為病人提供經濟援助的主要途徑。前者為病人提供援助以應付部分“自費購買醫療項目”或新療法的費用(俗稱安全網)，但超出醫管局資助范圍的或不屬安全網范圍內的昂貴自費藥物，病人需自行承擔藥物費用;而關愛基金則向病人資助購買價錢極度昂貴、以及未能納入社會安全網的藥物。
2018年百健在上市前啟動了特別用藥計劃，為9名香港SMA患者免費提供治療，這一計劃于2018年5月開始，12月結束。此外，香港其余SMA患者的購藥費用均可以在申請基金會后被全部報銷。
據香港醫管局2017至2019年度數據，關愛基金資助購買極度昂貴藥物項目的資助總額約為1億元，而在32宗獲批個案中，有22宗個案為SMA病人，平均每人所獲的資助金額為348萬元。
不過要獲得S藥所屬的“符合條件的患者購買超貴藥物(包括治療罕見疾病的藥物)補貼”，患者必須是香港特別行政區的永久居民，而且還要經過由醫學社會工作者(MSW)進行的家庭財務評估，證明確實有經濟困難。在亞洲其他區域，日本針對SMA患者的醫保也很全面。
日本衛生部認為，鑒于這種罕見病的患者人數很少，“財政影響將是有限的。”一名高級官員稱。具體而言，未滿2歲的SMA患者的自付費用占總費用的20%。但是，由于日本中央和市政府幾乎支付了補貼計劃中的所有費用，因此實際支付的金額很少。
韓國的情況要復雜一些。從2019年4月8日起，韓國將S藥納入醫保報銷名單。該藥劑在韓國的售價高達每瓶9230萬韓元(約合人民幣54萬元)。但在醫保報銷賠付后，根據患者收入情況，每年只需81萬至580萬韓元不等(約人民幣4800元至3.4萬元)。
S藥進韓國的醫保之路，過程相當不順。2017年12月S藥在韓國獲得許可。次年4月，百健向韓國健康保險審查評估處申請報銷，但韓國藥品報銷評估委員會多次拒絕討論這一問題。2018年11月，該委員會裁定S藥報銷計劃需要重新評估。到了12月，S藥才通過報銷批準。2019年1月29日，百健與韓國健康保險審查評估處開始價格談判,在三輪談判未果后，最終在3月15日的最終談判中確定了報銷價格。
韓國民眾也在談判中充當了重要的角色，SMA患者和家屬寫信要求22名國民議會衛生福利委員會成員勸說政府批準S藥報銷。他們還向保健福祉部長樸寧虎、總統文在寅發過類似信件。
韓國約有150名SMA的患者，據估計，患者在初次治療期間需要服用4次負荷劑量，之后每4個月服用一次維持劑量，因此韓國每年需要承擔的醫保報銷金額將達到上百億韓元。
國內媒體報道中屢次提到的澳大利亞，2018年6月1日起，S藥就被澳大利亞“藥品福利計劃(PBS)”納入，但患者仍需支付相當費用。直到2020年1月，據PBS數據顯示，所有18歲以下的1型，2型和3a型的SMA患者，只需要41澳元(約合人民幣205元)就可購買一瓶S藥——澳大利亞政府為此付出的代價是每年2.41億澳元。
但是，患者必須符合PBS資格，持有澳大利亞醫?？ɑ騼灮菘?。
在歐盟，包括德國、法國、意大利、葡萄牙、奧地利、盧森堡、波蘭和羅馬尼亞等國家也都批準了S藥的大筆報銷。
在美國，S藥主要靠商業保險和部分州的醫療補助來將它的價格降低到可承受范圍內。目前已有170多種商業保險計劃批準納入該藥。同時，有28個州的醫療補助委員會覆蓋S藥。但以上商業保險計劃和醫療補助往往僅提供給美國居民。
哪怕有上述先例，一項如此昂貴的藥物在被批準使用到政府為此買單之間仍然有極為漫長的距離。正如歐洲藥品管理局的批準使S藥在理論上可以同時提供給28個國家/地區的歐盟所有SMA患者，但每個歐盟國家隨后都必須決定其醫療保險系統是否涵蓋該治療方法，需要與百健單獨協商價格。
8月5日，據紅星新聞，國家醫保局信訪辦工作人員稱，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企談判，將藥物價格降下來，從而滿足患者需要。
