因為一則“求藥”消息，罕見病脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)進入了公眾視線。
湖南懷化人武仕平剛一周歲的孩子得了脊髓性肌肉萎縮癥，治療所需的特效藥諾西那生鈉(Spinraza)，一針價格高達70萬元人民幣。
而該藥在澳洲僅售41澳元，約合人民幣280元。
巨額價差引發網絡爭議。多家自媒體紛紛指責藥企歧視中國患者，賺取驚人暴利。
事情真相究竟是什么?
01
國內外都是“天價”
“41澳元并不是諾西那生鈉本身的藥價，而是報銷后患者的自付費用。”北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心負責人邢煥萍告訴記者。
記者在澳大利亞衛生部官網查詢發現，從2018年6月1日起，該國衛生部就將諾西那生鈉注射液納入了“藥品福利計劃”，患者每針最高只需自付41澳元。
澳大利亞“藥品福利計劃”網站的公開信息顯示，藥品的政府采購價為11萬澳元/支。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，按嚴重程度，患者主要分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。
諾西那生鈉問世之前，最嚴重、發病率最高的Ⅰ型的孩子大多活不過兩歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因。
但在注射后，這些孩子可以改善運動功能、提高生存率。
諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，在上市的所有國家，藥價都堪稱“天價”。
2016年12月，藥品率先在美國獲批，單支定價12.5萬美元，第一年治療費用高達75萬美元，第二年費用減半，此后每年都是35萬美元。
2019年國慶節后，諾西那生鈉進入中國市場，這也是國內目前唯一獲批用于治療SMA的藥物。
一位患者家長回憶，當年2月藥品剛獲批的那幾天，家長們都開心得睡不著覺，但之后便陷入了長久的低落，“錢從哪兒來?”
目前該藥在多個省市開展了援助項目，共有八十余位患者通過援助項目獲得了治療。
患者自付第一針的價格后，中國初級衛生保健基金會贈送后三針，這四針需要在兩個月之內打完。從第5針起變為“買一贈一”，每隔4個月打一針。
年年如此，不可斷絕。
“這樣算下來，第一年140萬元，第二年開始平均每年105萬元。”邢煥萍說。按照終身用藥價格計算，諾西那生鈉算得上是全球最貴的藥品之一了。
02
“最后一公里”
根據跨國藥企渤健(Biogen)2020年第二季度財報，諾西那生鈉覆蓋約1.1萬例患者，獲批上市至今，累計為渤健帶來了57億美元的銷售額。
上市之初，當渤健宣布諾西那生納的定價時，曾招致大范圍的批評和抵制。
但渤健的新聞發言人表示，定價是“經過慎重考慮后作出的決定”，其他罕見病用藥的定價同樣如此。
罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高。
即使成功問世，因為適用患者群體小，藥企的商業回報也遠低于非罕見病藥物。
因此，罕見病藥物研發需要考慮多方面因素，比如研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力等。
諾西那生鈉風波中，藥品價差只是因為各國的保險和福利政策不同。
在上市的50個國家和地區中，中國是為數不多患者全額自費的市場。美國、日本有商業保險，歐洲、加拿大則有全民醫療。
國家醫保談判是一個被寄予厚望的解決“最后一公里”的方式。
2020年8月6日中午，渤健中國發表聲明表示，由于沒能趕在2018年底前上市，不符合醫保目錄調入標準，諾西那生鈉錯過了2019年的國家醫保談判。
“今年的國家醫保目錄調整，諾西那生鈉符合談判條件，希望能有好消息。”邢煥萍希望，這種高價特效藥能通過國家談判的形式，降價進入醫保目錄。
美兒SMA患者登記庫做過統計，共有181名Ⅰ型患者在2018年7月1日-2019年11月30日登記注冊。
不到一年，64人已經去世。
渤健中國在聲明中表示，公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。
在一些國家和地區，“分類管理，風險共擔”已經成為解決罕見病“天價藥”支付難題行之有效的方法。
蔻德罕見病中心發起人黃如方將其稱為“1+N”模式——當一個藥物每年的支付超過一定上限，由企業或其他利益方來支付超出的部分，以此減輕政府支付的風險和壓力。
各地也在探索不同的保障模式。
最常見的是將個別罕見病藥物直接增補進當地的省級醫保目錄，也有一些地方以談判的方式將部分藥物納入現有的大病保險，還有部分城市探索了“申報制”和“政策補充型”的保障模式。
