9月9日是“99公益日”，網上滿布助力公益的捐款倡議，其中也包括對罕見病的關注。近日，一位患有龐貝病的男生高考成績662分，確認被南開大學計算機學院錄取，令龐貝病這一罕見病患者群體受到了公眾關注。

關注罕見病群體，更需要進一步探討和推動相關醫療援助。就像新聞里提到的龐貝病，它是一種遺傳性罕見病，會導致肌肉無力，脊椎側彎，還有呼吸暫停的危險。不幸中的一絲希望是，龐貝病是全球已知的7000多種罕見病中，極少數已研制出特效藥的病種。

然而龐貝病特效藥價格高昂，每人每年的藥品開銷就要超百萬元，一般的家庭難以承受。根據《中國罕見病醫療保障城市報告2020》，51名受訪龐貝病患者中，僅有16人使用過藥物，其中只有兩人能夠足量用藥，其余49人，都因為地方沒有報銷等原因缺少藥物。

龐貝病的患者若能及早確診并使用特效藥進行治療，是有機會像正常人一樣生活的，但如果沒有得到有效醫治，病情會隨時間惡化。每延遲一年，使用輪椅的風險就會升高 13%，需要呼吸機的風險會升高 8%，終身飽受病痛折磨。一篇報道里，講述了山東濟寧一個龐貝病家庭的故事。三姐弟中確診較早的兩位姐姐把百萬購置的藥都留給了被延誤診斷的弟弟，她們的病情都在相繼惡化，而弟弟以非足量攝入的缺藥狀況維持著生命，不久前也斷藥了，一家人陷入困境?？梢?，讓龐貝病患者獲得足量的特效藥是多么重要。

對于龐貝病這類治療費用高昂、病患群體規模很小的罕見病，慈善組織能起到一定的輔助作用，但家庭共付不能成為大頭，醫療保障系統可以起到更多的作用。

有很多人擔心將罕見病納入醫?；蛱岣哚t保報銷比例，會對醫保產生很大負擔。但實際上，無論是從國內探索較成功的案例，還是從國外的較成熟模式來看，都并非如此。在中國臺灣地區，2014年啟動對197種罕見病保障后，罕見病衛生費用占衛生總費用的0.68%，罕見病藥品總費用占藥品總費用的2.31%，總體可控。而在青島、浙江、上海等地的實踐，以及歐美等國相關數據也都顯示，罕見病保障經濟上是可行的，以美國以及東歐多個國家的經驗來看，罕見病治療費用占衛生總費用的比例僅在1%-2%之間。

足夠的數據和案例顯示，讓醫保為罕見病患者兜底探索多方共付的模式，并不會大幅增加醫保系統的負擔、影響對其他患者的保障。因此，各地可依照自身不同的情況，探索醫保為罕見病兜底或提高醫保報銷比例的具體方案。例如，財政狀況較好的地區可參照“青島模式”。青島已陸續將20多種罕見病納入了門診大病病種范圍之內，并不斷增加財政投入。財政狀況一般的地方可參照山西省的罕見病救治“1+N”模式，以醫保兜底，大病保險、專項救助、醫療救助、社會援助協同救濟。

罕見病患者需要的不僅是關注的目光、同情的眼淚，善意捐助也只能救一時之急。罕見病患者的用藥保障就是生命保障，需要以醫保兜底、提高醫保報銷的方式，給這個不幸的群體抓住希望的機會。(吳楚茵)

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