卡氏肺孢子蟲肺炎是一種具有高致命性卻又具有隱藏性的罕見疾病，這使得目前國內唯一生產治療該病的方明藥業處境尷尬：一方面，企業不斷接到患者及家屬急迫的求救;另一方面，企業曾一次性組織生產了30多萬支，可在兩年有效期內，總共才銷售了1.7萬支，剩下的全部過期、報廢。生產罕見病藥物的企業希望政府及相關醫療機構能對罕見病進行充分研究，從而指導藥廠生產、醫院用藥治療，幫助病痛中的患者。

一邊是不斷有患者因無法及時買到罕見藥，面臨生死考驗;一邊是企業生產出來的藥品被積壓在倉庫，不得不在過期后銷毀。這樣的矛盾，著實讓人嘆息。

罕見藥的困境，這些年受到不少關注，并且政策層面也陸續有針對性發力。如去年2月，財政部等4部門聯合下發《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，標志著首批罕見病藥品增值稅優惠正式落地。這可在一定程度上緩解一些藥企在罕見藥生產上的高成本和動力不足的問題。

但是，此次卡氏肺孢子蟲肺炎對應的“救命藥”——復方磺胺甲惡唑注射液的困境，則進一步讓我們看到了罕見藥保供的復雜性。

比如，將罕見藥生產藥企納入定點生產企業，并不意味著“萬事大吉”。2016年4月，國家衛計委就將復方磺胺甲惡唑注射液等短缺藥品納入定點生產范圍。然而，一方面，由于卡氏肺孢子蟲肺炎具有隱藏性，國內醫學界對之缺乏足夠的研究，導致多數醫院并不知道能夠用何藥來治療;另一方面，由于患者少、用量小、利潤低，醫藥公司和醫院的采購意愿均不足，甚至一些醫院認為沒有藥廠生產，這就令生產好的藥品也無法及時運用到臨床治療或是及時送到患者手中。

這樣一種現實無疑啟示各方，罕見藥的可及性不足，不能簡單理解為只是藥企的生產積極性不夠，也要看到醫藥公司、醫院以及臨床治療上所存在的問題。也就是說，在罕見藥的保供上，除了要增強藥企的生產動力，也還要解決患者、藥企、醫藥公司、醫院之間的信息不對稱問題。而對于一些仍缺乏足夠臨床研究的罕見病，更有必要通過相應的激勵機制來鼓勵醫學界有針對性的強化臨床研究，如此才能給罕見藥的生產和應用提供更有力的臨床支持。

另外，罕見藥的定價機制，既要體現出它的“惠民性”，也要照顧到藥企的生產利潤。如有醫師就認為，復方磺胺甲惡唑針劑國內需求不大，銷量不可能高，藥廠賣得貴點沒關系，關鍵是要有。說到底，罕見藥的定價，不能只是一味強調“惠民”，也必須要從市場的角度充分考慮到藥企的生產動力，否則就很難形成持續性的保供支撐。

藥品是一項特殊商品，它的生產、流通都有自身的規律，并且涉及諸多環節和主體，要破解供應難題，就必須打通各個環節的障礙和阻力。在過去，我們更多只是想當然地以為，罕見藥供應不足的根本原因是市場需求小，藥企無利可圖，造成生產動力不足。然而，這種“需求小”的背后也可能是因為某種罕見病臨床研究不足，而導致大量的需求被忽視。同時，即便藥企生產了，如果相關信息的流通不足，也可能導致供求錯配，從而為罕見藥的流通添阻。對于這些問題，只有相關主體——從政府到藥企、醫院各司其職，各個環節逐一破除障礙，方能最大限度緩解罕見藥的保供難題。(朱昌俊)

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