記者從9日召開的新聞發布會獲悉，海南自貿港重點園區、博鰲樂城國際醫療旅游先行區(下稱“樂城先行區”)進口特許藥械品種首例突破100例和可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達100種。

據了解，樂城先行區引進的進口特許藥械、抗腫瘤新藥、罕見病藥，由強生、美敦力、波士頓科學、默沙東等約40家知名跨國藥械企業提供。

樂城先行區管理局局長顧剛介紹，該先行區目前已逐步打造眼視光、心血管、醫美、耳鼻喉、骨科、康復醫學科等科室，這些科室將成為更多國人來診療并解決病痛的新的目的地。

顧剛舉例，在樂城先行區，眼科從0開始到現在已經擁有了18款產品可用于診療的最新藥品、藥械。這18款產品絕大多數都未在中國上市，如波士頓人工角膜1992年就在美國上市，但由于它相對小眾，從未申請在中國注冊，所以中國國內患者沒有辦法享受到這款人工角膜技術。因為有了樂城先行區特許政策，現在已有37個患者在樂城先行區重見光明，并且大多數病人中都是失明15至20年以上的患者。

顧剛說，樂城先行區引進的50多種腫瘤新藥，來自22個廠商，對應70種腫瘤病種，都是在國內尚未上市的新藥。其中有14種雖然已經在國內上市，但是并沒有放開全部適應癥，在樂城先行區可以在國內審批的適應癥之外，由醫生開具處方在藥物的治療適應癥范圍內使用。

據介紹，樂城先行區引進的首批罕見病藥品品種共有48種，來自10多個不同國家的廠商。顧剛舉例，在此次引進罕見病藥物清單里，由日本武田制藥提供的“達澤優”，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫(HAE)的發作。遺傳性血管性水腫是以發作性、自限性、局限性全身皮膚黏膜下非凹陷性水腫為特征的原發性補體缺陷病，在中國發病率為5萬分之一。主要表現為反復發生的皮膚、呼吸道和內臟器官腫脹，當水腫發生于氣道時，可致喉水腫，如果搶救不及時，可窒息死亡。樂城先行區引進“達澤優”，就能為這些家庭緩解巨大的精神負擔，及時挽救更多人的生命。

顧剛說，一款藥物從研發到三期臨床，從而順利上市，成功率僅為0.1%左右，耗時長達5-10年，即便從申報注冊開始計算，平均也需要3-5年。而樂城先行區此次引進的100個創新藥械和100種腫瘤、罕見病新藥，有11例是國外上市不到一年，就在先行區得到應用。比如樂城先行區正在使用的特許藥品YUTIQ(氟輕松玻璃體內植入劑)，這款產品在國外上市不到一年就在先行區得到應用，治愈了10多名患者。

記者從發布會獲悉，樂城先行區在“極簡審批”改革上突出醫藥審批特點，更加注重用藥用械的便利性。目前已經建成特許藥械追溯管理平臺，將藥械紙質審批變為網上審批，簡化審批流程。海南省藥監局把藥械審批時限從27天壓縮到3-7天;海南省衛健委專門建立樂城先行區工作機制，一個工作日辦結所有審批事項已經成為常規操作;海關把樂城先行區單獨視為特殊監管區，實行“先入倉、后檢驗”的創新監管模式。

海南省藥監局副局長朱寧表示，下一步，海南省藥監局將在樂城先行區繼續推進臨床真實世界數據應用試點工作，在第一批醫療器械試點品種基礎上，開展第二批研究品種的試點，同時探索開展藥品臨床真實世界數據應用試點工作，進一步完善監管配套制度，實現監管能力和水平提升，確保臨床急需進口藥械的質量安全。

關鍵詞： 特許藥械品種 海南 博鰲樂城