今年，真實世界研究領域又誕生兩份重要指南。4月，CDE發布《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則(試行)》，在為我國真實世界研究打牢“數據”基石的同時，吸引了全球的目光。9月底，一份發布自美國FDA的指南——《真實世界數據：評估電子健康記錄和醫療索賠數據，以支持藥品和生物制品的監管決策》再次引發人們對真實世界數據的關注。

10月15日，在中國生物制品年會(CBioPC2021)生物制品大數據與人工智能論壇上，專家們圍繞智能生物制藥、數字化技術賦能生物制藥、疫苗臨床試驗數字化等主題展開討論，其中，零氪科技首席數據科學家馮勝博士發表了題為《新冠藥物和疫苗研發過程中的真實世界數據》的演講，就真實世界數據在新冠疫情中的應用進行了分享。

論壇由大會分會場主席、零氪科技執行副總裁郭彤博士主持。

中國分享疫情數據，助推全球合作抗疫

疫情初期，“當各國身處數據沙漠時，關于新冠疫情的真實世界數據最重要的來源是中國。在新冠疫情的防治上，得益于中國多年來的醫療大數據、信息高速公路、人工智能等新基礎設施上的建設，中國對真實世界數據的實時跟蹤可能是全世界最好的。”

除了藥品、防疫物資、專家支援等常規手段，實際上，中國也是最早向全球提供病毒基因序列數據和COVID 病程參數的國家，還包括向全球公布了包括瑞德西韋、氯喹、羥氯喹在內的部分藥物的有效性、安全性數據，為后來抗體和疫苗的研發奠定了基礎。

而隨著疫情的發展，除中國外，美國霍普金斯大學的疫情數據等民間數據庫、歐盟統一標準的數據庫以及來自以色列、英國、瑞典、智利等國的真實世界數據也開始大放異彩，豐富了疫情中的真實世界數據來源。

告別混亂的早期階段后，對于許多仍處在迷茫期的國家，真實世界數據也為其后期抗疫政策的制定提供寶貴經驗。例如，2020年5月，由世界衛生組織的科學家在《科學》雜志上發文介紹的中國的隔離政策以及顯著效果，就成了許多國家制定防疫政策時參考的重要來源。

在藥物研發上，真實世界數據同樣發揮了 巨大作用。在技術上，病毒RNA序列、病程參數等真實世界數據不僅能夠引導和支持新藥和疫苗研發，還能促使老藥新用，以及促進在研藥物適應性的拓展研究。而在臨床運營上，所謂的醫院“崩潰指數”、ECMO、eConsent，ePRO，以及有關疾病檢測、確診以及藥品使用的真實世界數據，及線上、遠程臨床研究的開展，都成為以RCT為代表的傳統臨床研究模式之外，基于真實世界研究的新的嘗試和探索。

此外，對于已經成功研發且在臨床試驗中表現優異的新冠疫苗，真實世界數據同樣不乏用武之地。

以色列的例子極具說服力。今年2月，以色列首次驚艷全球，成了真實世界數據的一個“風向標”。對近120萬以色列人進行的分析顯示，輝瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗BNT162b2接種兩針后，對保護有癥狀感染的有效性達到94%。這次120萬以色列人的數據收集于去年12月20日-今年2月1日間，按照1：1的比例匹配，每一名接種疫苗的人，對應一個未接種疫苗的對照者，將不同年齡、基礎疾病和無癥狀情況都納入考量，分析BNT162b2疫苗接種的有效性。

這是新冠疫苗截至目前規模最大的“真實世界研究”之一，結果證實輝瑞/BioNTech的新冠疫苗在 “實戰” 中確實發揮出了在臨床試驗里展示的水平，甚至對于臨床試驗未曾專門檢驗過的問題，如防護重癥、阻止無癥狀感染等，也顯示了穩定的實力，為mRNA新冠疫苗進一步大規模推廣提供了重要證據。

疫情催生數字化革新，真實世界數據迎機遇

某種程度而言，新冠疫情對真實世界數據/研究的推動，就如同長期的“社交隔閡”正在“強迫”全社會立即啟動數字化革新一樣。放到醫藥行業來看，保守的行業正開始發生轉變，原本只做裁判員的監管機構，開始出錢、出思路和點子，鼓勵藥廠和互聯網醫療公司這些運動員去創新，去做真實世界研究和發展數字醫療。

近年來，零氪持續以數字化創新推動單病種數據隊列研究。2019年，由院士牽頭，零氪聯合國內多家TOP婦科腫瘤醫院的國家婦科腫瘤數據平臺“女媧”，以單病種數據隊列(COE)串聯資源、系統與服務，依托零氪數據結構化、專業隨訪、患者管理和臨床研究等為項目提供支持。目前婦科腫瘤云平臺已積累超過10000名患者多組學數據，極大地助力了研究課題延展，并指導臨床實踐，惠及患者。

此外，在基因大數據眾籌項目上，基于安全合規的前提，由專家牽頭搭建多中心平臺數據庫，零氪根據需求提供數據結構化、專業隨訪等服務，同時收集NGS+完整病歷數據，為青年醫生申請課題、撰寫論文等提供支持，為藥品研發產出相應的真實世界證據，并在精準醫學研究、大數據平臺介紹、罕見靶點隊列研究、數據庫驗證、支持藥物監管決策等研究方向不斷取得突破。

另一方面，零氪也在基于真實世界數據的洞見，探索更加安全可及的數字療法。數字療法可以在疾病預防、治療、院外管理多個場景為患者提供個性化干預方案，提高患者獲益。例如，在早期肺癌術后恢復中，患者直接通過手機就可以和醫生交流，能夠在醫生的指導下在家里進行康復運動。

值得一提的是，近期零氪正在積極與上海臨床專家合作，進行新冠加強針實用性臨床試驗，共同探索新冠加強針的安全性和有效性。

人類何時能走出疫情的陰影尚不得而知，不過一個可以確定的事情是，一個涵蓋“真實世界數據”和“數字化”兩大關鍵詞的醫療世界正在不斷進化，通過數據和技術的力量為人們帶來更為可及和優質的醫療資源。

馮勝 零氪科技首席數據科學家

本科畢業于中國科技大學分子生物學，后就讀美國北卡州立大學，獲生物統計和生物信息學博士學位。此后分別在華盛頓大學和杜克大學生物統計系任教，研究方向聚焦真實世界數據和精準醫療。其在杜克大學期間共同領導了著名的“杜克-默多克真實世界精準醫療項目群”。在Biogen生物制藥公司，領導了阿爾茲海默癥的大型臨床真實世界研究。2015年加入AbbVie制藥公司，共同領導了多個重大臨床項目中真實世界數據和精準醫療方向的研發工作。2018年擔任上海綠谷制藥研究院副院長。2019年起成為精鼎醫藥亞太地區真實世界數據顧問、負責人，主管真實世界數據項目和研究。2021年，零氪科技引入馮勝博士擔任集團首席數據科學家。

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